SUS inicia aplicação gratuita de medicamento milionário para tratar AME
Tratamento pode beneficiar até 137 crianças em dois anos; Brasil se tornou o sexto país do mundo a oferecer o medicamento gratuitamente
O Sistema Único de Saúde (SUS) começou a oferecer um dos medicamentos mais caros do mundo, o zolgensma, de forma gratuita para tratar crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, uma condição genética rara. O medicamento tem um custo estimado de R$ 7 milhões por dose.
LEIA MAIS: Veja as causas e os sintomas da Atrofia Muscular Espinhal (AME)
É + que streaming. É arte, cultura e história.
A primeira aplicação aconteceu no dia 14 de maio, de forma simultânea em duas bebês com menos de seis meses de vida, nos hospitais da Criança José Alencar, em Brasília (DF), e Maria Lucinda, em Recife (PE). Ambas cumpriam os critérios clínicos necessários, como a idade máxima permitida e a ausência de dependência ventilatória invasiva prolongada.
Inovação no o
O o ao zolgensma no Brasil só foi possível por meio de um modelo inédito de Acordo de Compartilhamento de Risco, firmado entre o Governo Federal e a fabricante do medicamento. Pelo acordo, o pagamento integral à empresa será feito apenas se o tratamento for eficaz. O modelo também permitiu ao Brasil negociar o menor preço do medicamento já praticado em todo o mundo.
O que é a AME?
De acordo com o Ministério da Saúde, a Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença genética que afeta o sistema nervoso, comprometendo diretamente os neurônios responsáveis pelos movimentos voluntários.
Ela pode causar dificuldades severas em atividades básicas como engolir, respirar e se mover.
Em sua forma mais grave, o tipo 1, os sintomas aparecem nos primeiros meses de vida e, sem tratamento, a expectativa de vida pode ser de apenas dois anos.
Resultados esperados com o medicamento
A terapia com zolgensma é istrada em dose única e visa corrigir a falha genética que causa a doença. Espera-se que as crianças tratadas tenham ganhos significativos em habilidades motoras, como sustentar a cabeça, sentar-se sem apoio e até caminhar. O tratamento não reverte a doença, mas interrompe sua progressão.
A expectativa do Ministério da Saúde é atender 137 crianças nos próximos dois anos. Até o momento, 15 solicitações foram feitas para uso do zolgensma no SUS, sendo essas duas as primeiras a receber a infusão.
Como ter o ao tratamento?
As famílias devem procurar um dos 36 centros especializados em doenças raras credenciados pelo SUS. Um médico avalia se a criança preenche os critérios exigidos pelo protocolo clínico. Dos 36 serviços, 31 já estão aptos a realizar o procedimento, e os demais estão em processo de capacitação.
Nos estados onde ainda não há unidades habilitadas, o SUS garante o transporte e a hospedagem para o paciente e um acompanhante, facilitando o o ao tratamento.
Acompanhamento prolongado
As crianças tratadas com o zolgensma serão acompanhadas por equipes especializadas até completarem cinco anos. Esse acompanhamento é essencial para avaliar os efeitos da terapia e é parte integrante do acordo com a fabricante, que condiciona o pagamento à evolução positiva do paciente em etapas definidas.
Outras opções disponíveis no SUS
Além do zolgensma, o SUS também oferece outros dois medicamentos para tratar a AME: nusinersena e risdiplam, ambos de uso contínuo. Diferentemente do zolgensma, que é istrado apenas uma vez, esses medicamentos precisam ser utilizados de forma recorrente, ajudando a controlar o avanço da doença.
O uso do zolgensma no sistema público brasileiro coloca o país entre os poucos no mundo que oferecem esse tratamento por meio de políticas públicas — ao lado de nações como Espanha, Inglaterra, França, Alemanha e Argentina.